Środa, 2017.08.23 Apolinarego, Miły, Róży

Nowoczesne terapie SM pozwalają uniknąć wózka inwalidzkiego

Nowoczesne leki hamują przebieg stwardnienia rozsianego i zapobiegają narastaniu niesprawności. Jednak polscy pacjenci nie korzystają z efektów długoletnich badań, w których brali udział także nasi uczeni. W efekcie rośnie liczba osób niepełnosprawnych. Im już nie będzie można pomóc, bo rozwojowi tej choroby można tylko zapobiegać, nie da się jej leczyć - tłumaczy Jacek Zaborski - ordynator oddziału neurologii Międzyleskiego Szpitala Specjalistycznego w Warszawie. 

Stwardnienie rozsiane (sclerosis multiplex - SM) jest przewlekłą chorobą ośrodkowego układu nerwowego, która postępuje i prowadzi do inwalidztwa. Dotyka przeważnie ludzi między 20. a 40. rokiem życia. Najczęściej objawia się zaburzeniami widzenia, czucia, mowy, niedowładem kończyn i zaburzeniami równowagi. Jest to choroba autoimmunologiczna - wywołana błędnym atakiem komórek odporności na własne tkanki. Najczęstsza postać SM, tzw. rzutowo-remisyjna, charakteryzuje się naprzemiennym występowaniem remisji i zaostrzeń (czyli rzutów) choroby.

Karolina Olszewska: Czy chorzy na SM mają trudności w dostępie do nowoczesnych terapii?

Jacek Zaborski:
Nowoczesnej terapii, "tj. leków drugiego rzutu", nie stosuje się w Polsce w sposób refundowany w ogóle, więc nie możemy mówić o "trudnościach w dostępie". Problemem nie jest brak leków ani ich rejestracji. Leki są zarejestrowane w procedurze Unii Europejskiej i są dostępne w naszych aptekach. Jeżeli lekarz zapisze pacjentowi lek, to on może go nabyć legalnie, jednak niewielu ludzi chorych stać na terapię o wartości ok. 7,5 tys. złotych miesięcznie. Jesteśmy bowiem jednym z nielicznych krajów nie mających terapii zarejestrowanej w sposób refundowany.

Jak są leczeni pacjenci w Polsce?

Są leczeni interferonami. Jest to względnie nowoczesna terapia immunologiczna (bo interferony są na rynku od ok. 20 lat). Jednak w wielu przypadkach mimo takiego leczenia choroba postępuje i narasta niesprawność. Tu powinny znaleźć zastosowanie leki przeznaczone dla ludzi, którzy nie odpowiedzieli na tzw. terapię pierwszego rzutu. W Polsce jest ok. 40 tys. chorych na SM. Tylko ok. 4700 (10-11 proc.) jest leczonych. To zdecydowanie za mało, bo w Niemczech odsetek ten wynosi 40, na Węgrzech, w Czechach czy na Słowacji - ponad 20 proc. Po nieskutecznej terapii ok 500-1500 osób potrzebuje leków drugiego rzutu.

Co powinno kwalifikować pacjenta do terapii drugiego rzutu - wiek, czas leczenia, stopień zaawansowania choroby?

Przeważnie myślimy o pacjentach młodszych. Ale pod wpływem Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego, a dokładniej Medycznej Komisji Doradczej, zostało zmienione rozporządzenie ministra zdrowia dotyczące programu terapeutycznego, bo kryterium wieku nie powinno być kwalifikujące do terapii. Nas interesuje aktywność choroby. Jeżeli niesprawność narasta mimo stosowania leków pierwszego rzutu, pierwszej generacji, to znaczy, że chory nie odpowiada na te leki.

Jakiej grupy pacjentów dotyczy ten problem?

Dobrze na terapię interferonową odpowiada 30-40 proc. pacjentów. Nie jest tak, że wszyscy pozostali pacjenci wymagają terapii lekami drugiego rzutu. Ze stu procent chorych na SM około 10 proc. ma postać przewlekle pierwotnie postępującą i w ogóle nie odpowiada na tego typu leczenie. Około 10-15 proc. pacjentów ma łagodną postać SM i to są pacjenci, u których w ciągu 20 lat trwania choroby nie rozwinie się niesprawność - u nich również trzeba się zastanowić nad celowością leczenia. Pozostaje grupa ponad 40 proc., którzy odpowiadają na leczenie pierwszego rzutu. Taki odsetek pacjentów powinien być leczony i mieć leki  refundowane. Leków nowej generacji potrzebuje zatem niewielki odsetek pacjentów, u których nie ma żadnej odpowiedzi na leczenie pierwszego rzutu, albo też mają bardzo aktywną postać choroby, co powoduje, że niesprawność narasta niezwykle szybko.

Jak gwałtowny może być przebieg tej choroby?

Może zdarzyć się, że pacjent w ciągu kilku miesięcy może przestać chodzić - leży, porusza się na wózku. Epizod za epizodem powoduje, że młody, sprawny dotąd człowiek leży w łóżku lub siedzi na wózku i może się z niego podnieść tylko z trudem i przy pomocy kul.

I leki drugiej generacji mogą temu przeciwdziałać?

Leki w stwardnieniu rozsianym to nie są leki, które leczą. One maja zapobiec rozwojowi niesprawności. Jeżeli pacjent już usiądzie na wózek, to nie ma leku, który go z tego wózka podniesie. Lek zapobiega utracie sprawności i funkcji. Pacjent ze stwardnieniem rozsianym powinien mieć rozpoczęte leczenie względnie wcześnie i być monitorowany. Jeżeli po roku nie uzyskujemy dobrej odpowiedzi na leczenie, powinniśmy zastanowić się nad zmianą terapii. Jeżeli dalej otrzymujemy kiepską odpowiedź kliniczną, czyli dalej narasta niesprawność, to należy rozważyć wejście z terapią drugiego rzutu, czyli lekami, jakie są zarejestrowane ale nierefundowane. Choć Agencja Ochrony Technologii Medycznych pozytywnie zaopiniowała leki do refundacji, to rekomendacja nie jest wiążąca dla ministra zdrowia. Mniej więcej 1,5-1 tys. osób czeka na decyzję w tej sprawie.

Jak długo pacjenci muszą przyjmować te kosztowne leki?

Te leki przyjmowane są dożywotnio. SM jest chorobą nieuleczalną, nie możemy oczekiwać, że pacjent ze stwardnieniem rozsianym wyzdrowieje.  Jeżeli pacjent odpowiada na terapię i dobrze ją toleruje, to nie ma wskazań medycznych, by ją zakończyć. Są pacjenci, którzy są leczeni interferonami blisko 20 lat. Jeżeli toleruje lek i odpowiada na niego klinicznie, to nie ma powodu, by go zmieniać. Tak samo jest z lekami drugiego rzutu. Są to dwa różne leki, o odmiennym działaniu. Nie są one wobec siebie konkurencyjne. Jeden zawiera substancję o nazwie fingolimod i jest tabletką,  drugi - natalizumab to przeciwciało monoklonalne podawane co miesiąc w krótkiej kroplówce.

***

Jak powiedział PAP prof. Krzysztof Selmaj z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, który kierował polskimi badaniami klinicznymi nad lekiem, fingolimod zatrzymuje limfocyty w węzłach chłonnych i zmniejsza ilość operatywnych limfocytów, które z węzłów chłonnych docierają do mózgu. Pojawiły się nawet doniesienia, że lek fingolimod może się przyczyniać do naprawy istniejących uszkodzeń mieliny

"Obserwacje prowadzone w leczeniu otwartym to kolejny etap po zakończeniu badań klinicznych. Lek obecnie jest badany w grupie 15 proc. pacjentów z odmianą SM, gdzie uważa się, że zapalenie odgrywa mniejszą rolę niż procesy degeneracyjne. Jeżeli ten lek rzeczywiście ma potencjał działania naprawczego, to w tej populacji pacjentów powinien również wykazać skuteczność. (...) To więcej niż nadzieje, bo są już wyniki naukowe, ich potwierdzanie zajmie 2-3 lata" - ocenił prof. Selmaj.

Karolina Olszewska
Projekt i realizacja: direktpoint